對(duì)十三屆全國(guó)人大四次會(huì)議第5967號(hào)建議的答復(fù) 

國(guó)藥監(jiān)建〔2021〕67號(hào) 

任千里代表：

您提出的“關(guān)于提高慢性皮膚病患者醫(yī)療保障水平”的建議收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：

2015年國(guó)務(wù)院發(fā)布了《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》（國(guó)發(fā)〔2015〕44號(hào)），啟動(dòng)了我國(guó)藥品審評(píng)審批制度改革，2017年中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳發(fā)布了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》（廳字〔2017〕42號(hào)），提出了鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新等深化改革措施。我國(guó)實(shí)施藥品審評(píng)審批制度改革，核心就是鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新發(fā)展，推進(jìn)藥品高質(zhì)量發(fā)展，更好地滿足臨床急需。國(guó)家藥監(jiān)局在藥品審評(píng)審批制度改革工作中實(shí)施了一系列鼓勵(lì)藥物研發(fā)創(chuàng)新的舉措：

一、改革臨床試驗(yàn)管理方式，促進(jìn)藥品創(chuàng)新研究

藥物臨床試驗(yàn)是驗(yàn)證藥品安全有效的重要環(huán)節(jié)，也是藥品能否高效率上市的重要環(huán)節(jié)。促進(jìn)藥品創(chuàng)新研究，優(yōu)化臨床試驗(yàn)管理程序，是國(guó)家藥監(jiān)局積極做好藥物臨床試驗(yàn)管理的重要改革舉措。一是將原來(lái)實(shí)施的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)審批許可制改為備案制管理，發(fā)布藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)管理規(guī)定的公告，明確備案工作程序，并在《藥品管理法》中確定下來(lái)，加速釋放了符合要求的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資源，促進(jìn)了臨床試驗(yàn)的開(kāi)展。二是全面深化實(shí)施藥物臨床試驗(yàn)60日到期默示許可制，加快臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的審批效率。三是科學(xué)接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，對(duì)臨床急需的罕見(jiàn)病治療用藥物，允許申請(qǐng)人在進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)，以境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)在國(guó)內(nèi)申報(bào)上市。

二、深化審評(píng)審批改革，加快新藥好藥上市

新修訂的《藥品管理法》《疫苗管理法》及國(guó)務(wù)院文件中將臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創(chuàng)新疫苗等納入加快上市注冊(cè)范圍，鼓勵(lì)研發(fā)機(jī)構(gòu)研發(fā)注冊(cè)?！端幤纷?cè)管理辦法》進(jìn)一步固化了審評(píng)審批制度改革的經(jīng)驗(yàn)，充實(shí)了鼓勵(lì)藥物研制和創(chuàng)新的內(nèi)容，以提高藥品可及性。一是完善藥品加快上市注冊(cè)程序。根據(jù)新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》配套發(fā)布了《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優(yōu)先審評(píng)審批工作程序（試行）》，配合《藥品特別審批程序》，建立了四條加快藥物上市注冊(cè)的通道。二是建立專(zhuān)門(mén)審評(píng)通道，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥等臨床急需境外已上市藥品，70日審結(jié)，優(yōu)先審評(píng)審批品種130日審結(jié)，縮短研發(fā)成果轉(zhuǎn)化時(shí)間，加快審批上市。三是建立關(guān)聯(lián)審評(píng)審批制度。將化學(xué)原料藥、藥用輔料、藥包材的單獨(dú)審評(píng)改為在審批制劑時(shí)一并審評(píng)，提高效率并強(qiáng)化申請(qǐng)人的主體責(zé)任。四是加快相關(guān)指導(dǎo)原則及規(guī)范文件的發(fā)布，目前已發(fā)布《化學(xué)藥品創(chuàng)新藥I期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)藥學(xué)共性問(wèn)題相關(guān)技術(shù)要求》《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》《境外已上市境內(nèi)未上市藥品臨床技術(shù)要求》《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則》等一系列技術(shù)指導(dǎo)原則，指導(dǎo)新藥的研發(fā)申報(bào)。五是優(yōu)化審評(píng)、核查及檢驗(yàn)程序。將原來(lái)的“串聯(lián)”改為“并聯(lián)”，允許上市申請(qǐng)受理前啟動(dòng)注冊(cè)檢驗(yàn)工作，將注冊(cè)現(xiàn)場(chǎng)核查與上市前GMP檢查同步實(shí)施，加快上市進(jìn)程并與上市后監(jiān)管有機(jī)銜接。

三、建立和完善符合中藥特點(diǎn)的技術(shù)評(píng)價(jià)體系，促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新

為深入貫徹習(xí)近平總書(shū)記關(guān)于中醫(yī)藥工作重要指示精神，進(jìn)一步細(xì)化《中共中央 國(guó)務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見(jiàn)》對(duì)中藥發(fā)展的部署安排，國(guó)家藥監(jiān)局印發(fā)了《國(guó)家藥品監(jiān)督管理局關(guān)于促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的實(shí)施意見(jiàn)》，與《藥品注冊(cè)管理辦法》《中藥注冊(cè)分類(lèi)及申報(bào)資料要求》及中藥系列技術(shù)指導(dǎo)原則等形成具有中醫(yī)藥特色的注冊(cè)申報(bào)路徑、在構(gòu)建“三結(jié)合”的審評(píng)證據(jù)體系等創(chuàng)新舉措基礎(chǔ)上，進(jìn)一步加大鼓勵(lì)開(kāi)展以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的中藥創(chuàng)新研制力度。形成了各有側(cè)重、有機(jī)統(tǒng)一的中藥監(jiān)管政策體系，全面落實(shí)黨中央、國(guó)務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥事業(yè)傳承創(chuàng)新發(fā)展決策部署，增添中藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展新動(dòng)力。

四、構(gòu)建溝通平臺(tái)，做好新藥研發(fā)服務(wù)與指導(dǎo)

為鼓勵(lì)創(chuàng)新、推動(dòng)我國(guó)藥品高質(zhì)量發(fā)展，國(guó)家藥監(jiān)局就藥品研制與注冊(cè)已構(gòu)建多渠道、多層次的溝通交流機(jī)制，在藥物研發(fā)與臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前、臨床試驗(yàn)過(guò)程中及上市許可申請(qǐng)前等關(guān)鍵階段，申請(qǐng)人均可與國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心就關(guān)鍵技術(shù)等問(wèn)題進(jìn)行溝通交流，及時(shí)解決藥物研發(fā)問(wèn)題，加快藥品上市步伐。

下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將結(jié)合自身職能，配合有關(guān)部門(mén)在提高慢性皮膚病醫(yī)療保障水平相關(guān)工作中予以支持。

感謝您對(duì)藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。

聯(lián)系單位及電話：國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)司 010-88331127

國(guó)家藥監(jiān)局

2021年8月16日