讓罕見病患者不再為“口糧”發(fā)愁

山東全面優(yōu)化審批機制精準助力國產(chǎn)特醫(yī)食品快速上市

□ 本報記者 朱文達

從提交注冊申請到產(chǎn)品上市僅用4個月，較常規(guī)周期縮短近1年時間；生產(chǎn)許可審批從10個工作日壓縮至3天，效率提升60%以上；特醫(yī)食品從“高價進口”到“國產(chǎn)普惠”，以更優(yōu)價格打破進口壟斷格局……近日，山東省兩款填補國內(nèi)空白的罕見病特醫(yī)食品快速獲批上市，這得益于山東省市場監(jiān)管局秉持“服務走在審批前”理念，通過創(chuàng)新服務機制、精準幫扶企業(yè)，加速破解行業(yè)“卡脖子”難題。

在青島圣桐營養(yǎng)食品有限公司（以下簡稱“青島圣桐”）研發(fā)實驗室里，該公司研發(fā)總監(jiān)徐慶利正在查看新產(chǎn)品的質(zhì)檢報告。“‘特愛本佳’和‘特愛丙佳’適用于苯丙酮尿癥、丙酸血癥和甲基丙二酸血癥這3類遺傳性氨基酸代謝障礙患者，患者只能食用特定特醫(yī)食品，否則會出現(xiàn)智力發(fā)育遲緩、多臟器受損等不可逆后果。”他介紹說，此前國內(nèi)沒有針對此類罕見病的國產(chǎn)特醫(yī)食品，患者只能通過價格高昂且供貨不穩(wěn)定的跨境購買渠道獲取。

高效審批背后，是政策紅利的精準釋放和審批機制的全面優(yōu)化。“特醫(yī)食品注冊流程復雜，涉及研發(fā)、生產(chǎn)、臨床等多環(huán)節(jié)審查，最后還需現(xiàn)場核查?！鄙綎|省市場監(jiān)管局登記注冊處處長高青松用數(shù)據(jù)對比說明改革成效，“過去這類特醫(yī)食品企業(yè)注冊大約要耗時一年半，現(xiàn)在4個月就完成了。”

據(jù)了解，2024年9月，青島圣桐向市場監(jiān)管總局提交“特愛本佳”“特愛丙佳”兩款產(chǎn)品的注冊申請。面對罕見病患者“等不起”的困境，山東省市場監(jiān)管局提前介入企業(yè)注冊申報，主動對接企業(yè)需求，從材料準備到流程申報全程“一對一”指導。同年10月，市場監(jiān)管總局提出“建立特醫(yī)食品優(yōu)先審評通道”的服務理念。山東省市場監(jiān)管局又第一時間協(xié)調(diào)市場監(jiān)管總局啟動“優(yōu)先審評”幫扶機制，幫助兩款產(chǎn)品成為全國首個進入該優(yōu)先審評通道的項目，并于2025年1月20日快速獲批。

注冊獲批后，生產(chǎn)許可成為產(chǎn)品上市的“最后一公里”。對此，山東省市場監(jiān)管局聯(lián)合當?shù)匦姓徟块T實施“上門服務”新模式——專家團隊進駐生產(chǎn)車間開展現(xiàn)場指導，同步進行風險排查，將審批時限從10個工作日壓縮至3個工作日?！罢闩堋瑢＜抑笇?，讓我們少走了很多彎路?！鼻鄭u圣桐副總經(jīng)理于程鵬感慨道。據(jù)介紹，這兩款國產(chǎn)特醫(yī)食品不僅產(chǎn)品質(zhì)量可媲美進口產(chǎn)品，而且以更優(yōu)價格降低了長期治療成本，有效減輕罕見病患者的負擔。

亮眼成績背后是持續(xù)深化的制度創(chuàng)新。近年來，山東省特醫(yī)食品產(chǎn)業(yè)規(guī)模持續(xù)擴大，呈現(xiàn)蓬勃發(fā)展態(tài)勢。目前，山東特醫(yī)食品生產(chǎn)企業(yè)已達6家，數(shù)量位居全國第二位，2024年新增企業(yè)數(shù)占全國1/4。山東省市場監(jiān)管局通過打造“服務包”體系，形成注冊法規(guī)“即時答”、許可問題“跟蹤辦”、創(chuàng)新研發(fā)“定向扶”的全鏈條服務閉環(huán)。

高青松表示，該局將建立政企常態(tài)化溝通機制，定期召開行業(yè)座談會，針對企業(yè)研發(fā)、注冊中的痛點，提供政策和技術支持，并依托山東省食品藥品檢驗研究院搭建產(chǎn)學研平臺，助力企業(yè)攻克技術難關，持續(xù)推動特醫(yī)食品產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。